Colloque : l’Union européenne, un espace de recherche et d’innovation pour les thérapies géniques et cellulaires

Further to the launch of TRANSFORM’s EU-wide Charter policy recommendations, the TRANSFORM Alliance hosted its first national (hybrid) roundtable event on 6th July, in Paris. The discussion explored TRANSFORM’s recommendations for ATMP policy in the French context, and discuss the potential for the European Union to become a research and innovation center for the development of gene and cell therapies.

The event was held in French.

L’Union européenne est soumise à une rude concurrence des États-Unis dans le domaine des Médicaments de Thérapies Innovantes (MTI). Si 21 des 100 plus grandes compagnies pharmaceutiques étaient basées au sein de l’Union en 2023, leur capitalisation boursière ne représentait qu’un peu moins de 900 milliards de dollars, bien loin des 2600 milliards cumulés par les compagnies américaines, pouvant se permettre davantage de R&D[1]. Un retard qui pourrait être rattrapé par les industries chinoises,  qui ne cessent de croître:  le nombre de médicaments en phase de développement clinique a quadruplé entre 2017 et 2022, alors que les chiffres européens stagnent. Ces disparités se confirment pour les essais cliniques :  en 2022, 446 ont étés conduits en Europe, contre 1225 aux Etats-Unis et 937 en Chine[2].

Dès lors, comment combler l’écart qui sépare l’Europe de ses concurrents ? Outre la question centrale de l’investissement, demeure celle du cadre réglementaire. En effet, l’Union Européenne est la région où le processus d’obtention d’autorisations de mise sur le marché de nouveaux médicaments est le plus lent, derrière les États-Unis, le Japon, le Canada et l’Australie. A l’inverse des traitement chroniques, les MTI nécessitent, dans certains cas, une administration unique qui peut permettre d’arrêter la progression de la maladie. Elles impliquent un cadre réglementaire adapté, qui facilite leur accès au sein de l’Union européenne. La révision de la législation pharmaceutique, récemment proposée par la Commission européenne, constitue ainsi une véritable opportunité de révolutionner la disponibilité de l’innovation médicale au sein de l’Union européenne. Enfin, l’accès à l’innovation soulève également l’enjeu de la production de thérapies innovantes, dans le but de préserver l’autonomie stratégique de l’UE.  

Dans l’intérêt des patients et de son positionnement au niveau mondial, l’Union européenne doit parvenir à pousser plus loin ses ambitions. Le colloque « l’Union européenne, un espace de recherche et d’innovation pour les thérapies géniques et cellulaires » répond donc à un triple objectif :

• définir le niveau adéquat d’interaction entre les échelons nationaux et européens sur les enjeux relatifs à l’accès aux MTI
• identifier les leviers à activer et devant figurer dans la législation pharmaceutique européenne, afin de combler le retard accumulé en matière d’accès à l’innovation
• trouver des solutions pour relever le défi du diagnostic précoce

C’est dans ce contexte que TRANSFORM, coalition européenne d’acteurs de l’innovation en santé regroupant des associations de patients, professionnels de santé, des chercheurs et des entreprises pharmaceutiques, a formulé des propositions pour permettre à l’Union européenne d’être une terre d’innovation. La France a affiché l’ambition de devenir un leader mondial de l’innovation, et le Président de la République a, à de nombreuses reprises, positionné l’enjeu de l’autonomie stratégique et de la compétitivité dans le champ de l’innovation en santé, au niveau de l’Union européenne.

Le colloque « L’Union européenne, espace de recherche et d’innovation pour les thérapies géniques et cellulaires » s’est déroulé le 6 juillet 2023 à partir de 14h00 à l’Académie nationale de médecine. Il interrogera, au regard du contexte français, le fond des propositions de la Commission européenne sur le paquet pharmaceutique et abordera la manière dont le dialogue franco-européen doit s’installer pour parvenir à des solutions qui permettront d’installer durablement l’innovation et la production des thérapies innovantes en Europe.

[1] Politico EU, ‘By the Numbers : European drugmakers stuck between a dominant US and a rising China’, 24 April 2024.

[2] Ibid.